.jpeg/jcr:content/renditions/cq5dam.web.1200.Rare-Disease-TA-Visual-Landscape-RGB-hero-(1).jpeg)
Rare Disease
改变罕见病患者的生活
Home / mg游戏大厅的治疗领域 / Rare Disease
Our commitment
mg游戏大厅的使命是改变罕见病患者的生活. 通过了解患者的独特需求, mg游戏大厅可以研究和开发创新药物, 支持获取和倡导罕见病社区.
mg游戏大厅认为倾听是mg游戏大厅的责任, understand, 改变病人和那些不知疲倦地帮助他们的人的生活. mg游戏大厅的创新始于了解患有罕见疾病的人, 是什么推动了mg游戏大厅所有的努力.
未满足的医疗需求和世界市场
400 million
世界各地的人们都受到一种罕见疾病的影响，其中一半是儿童.
>7,000
目前已知存在罕见病，但90%以上的罕见病没有获得批准的治疗方案.
十分之三的儿童
患有罕见疾病的人活不到五岁生日.
mg游戏大厅在罕见病方面的策略
Alexion在罕见疾病方面的开创性遗产植根于成为第一个将补体系统的复杂生物学转化为变革性药物的公司. 通过推动创新研究和开发(R&D)跨越新的疾病目标和模式, 在过去的几年里，mg游戏大厅已经将mg游戏大厅的产品线多样化到其他罕见疾病. Today, 作为MG游戏的一部分, mg游戏大厅正在mg游戏大厅的科学平台之间搭建桥梁，重点是为全世界的人们带来更多创新药物.
mg游戏大厅的罕见病战略侧重于三个核心优先事项:
Our R&D approach
For 30 years, 亚历克森的开创性科学导致了罕见疾病变革性药物的发展, 今天，mg游戏大厅继续引领这一潮流. mg游戏大厅的成功与倾听、理解和回应mg游戏大厅所服务的社区息息相关.
Rare disease R&D提出了独特的挑战，需要不断创新才能为患者提供有意义的药物. 在mg游戏大厅以患者为中心的方法的推动下，mg游戏大厅通过定制R的元素铺平了道路&D过程和开发新的工具和方法，以更深入地了解许多罕见的疾病和与他们一起生活的人的需求.
Our people
mg游戏大厅投资并重视那些相信mg游戏大厅的目标的重要性并理解如何实现它的人. mg游戏大厅所做的一切, mg游戏大厅有能力并承诺尽mg游戏大厅个人最大努力大声疾呼，加快mg游戏大厅对罕见病患者的集体影响. mg游戏大厅的文化植根于诚信, inclusiveness, mg游戏大厅致力于加入和支持mg游戏大厅生活和工作的社区.
Our medicines
mg游戏大厅无法在本网站上提供mg游戏大厅处方药的详细信息, 遵守规定.
mg游戏大厅的药物在个别国家获得了特定用途的批准，mg游戏大厅为患者提供的信息受当地法规的约束. In some cases, 医疗保健专业人员和患者可以访问当地的MG游戏网站，了解更多关于mg游戏大厅药物的信息. 请注意，在一些国家，mg游戏大厅不允许提供太多, 有时是任何, 关于mg游戏大厅处方药的信息，所以你应该寻找其他值得信赖的来源. 一定要向医疗保健专业人员咨询有关药物的建议.
Kanuma
sebelipase alfa
Soliris
eculizumab
Strensiq
asfotase alfa
Ultomiris
ravulizumab
mg游戏大厅的罕见病产品线
每天都在推进mg游戏大厅的管道
mg游戏大厅正在建立对补体生物学的基本理解，并在血液学的核心治疗领域取得进展, nephrology, neurology, metabolics, and cardiology. mg游戏大厅继续向新的领域发展，在这些领域有很大的未满足的需求和机会，帮助患有罕见疾病的人及其家人充分过上最好的生活.
罕见病(截至2023年7月28日)
Phase 1
Phase 1
Phase 2
Phase 2
Phase 3
Phase 3
LCM Projects