慢性疾病的精准医疗
什么是精准医疗?
精准医学是一种针对疾病治疗和预防的创新方法. 这将使医生和研究人员能够更准确地预测哪种治疗方法更有可能对患者起作用, 考虑到个人基因和分子组成, 环境, 和生活方式.
通过揭示许多慢性疾病复杂的潜在生物学原理, 开拓和应用先进技术, mg游戏大厅在精准医疗的应用方面处于领先地位. mg游戏大厅的工作, 以及mg游戏大厅与整个行业的合作伙伴的合作, 生物科技与学术界, 是否在为慢性病患者提供更好的治疗方法，以及为医疗保健系统创造更可持续的未来.
精准医疗已经彻底改变了一些癌症和罕见遗传疾病的治疗, 然而，在哮喘等慢性疾病方面的进展, 慢性阻塞性肺疾病, 心力衰竭和慢性肾脏疾病则落后.
mg游戏大厅的科学家正在努力改变这种状况, 利用精准医疗和多组学的诸多好处, 新技术, 成像, 人工智能, 用机器学习来深入研究慢性疾病的生物学. mg游戏大厅的目标是开发和验证新的治疗方法，使早期诊断和干预成为可能, 阻止疾病进展, 达到缓解, 让全世界的病人都能有更好的结果和更健康的未来.
揭示慢性病的复杂性
慢性疾病影响着全世界数十亿人，预计这一数字在未来几年将大幅上升. mg游戏大厅面临的挑战是，慢性病在生物学上是复杂的，由多种机制驱动. They are heterogenous; from how they present over time with an array of different symptoms and co-morbidities, 他们在疾病过程中被诊断的方式. 目前, 诊断依赖于临床症状和标准生物标志物-患者特征，如基因, 分子, 或其他(e).g.然而，这些检测往往是有限的、不精确的，而且在疾病进展的后期. 正是由于这些原因，慢性阻塞性肺疾病和慢性肾脏疾病几十年来几乎没有创新，代谢紊乱的非酒精性脂肪性肝炎也没有得到批准的治疗方法.
改善病人的治疗效果, mg游戏大厅必须超越目前的护理标准，即对许多患者进行相同的治疗(一种“一刀切”的方法)，并在整个疾病途径中按顺序进行治疗, 以及针对特定和早期疾病状态的靶向治疗的可能性.
探索慢性病精准医疗
mg游戏大厅在精准医疗方面的开创性研究利用庞大的科学和患者数据网络，发现新的知识和重要的疾病见解，使mg游戏大厅能够:
- 确定新的药物靶点，期望有更高的成功概率
- 确定生物标志物，帮助将患者划分为最有可能从治疗中受益的亚组
- 支持设计更好的临床试验，招募合适的患者参与
- 开发能够帮助指导现实世界治疗的诊断测试
mg游戏大厅在80%的mg游戏大厅产品组合中应用了精准医疗方法. mg游戏大厅把病人放在医学研究的中心, 通过在正确的时间将正确的治疗方法与正确的病人相匹配, 在病情恶化之前进行干预, mg游戏大厅可以改变疾病的进程，让病人活得更好, 更健康的生活.
哮喘
哮喘
在呼吸系统疾病中, 像哮喘, 人们对精确靶向刺激关键炎症途径的分子有着浓厚的兴趣，这可能导致未来新型精准药物的发展.MG游戏公司执行董事兼生物科学哮喘主管Suzanne Cohen说.
哮喘是一种毁灭性的疾病，每年有1.76亿次发作，并伴有使人衰弱的症状, 尤其是那些患有更严重疾病的人.1
通过靶向在哮喘中发挥重要病理作用的炎症驱动因素，mg游戏大厅可以根据个体疾病生物标志物将整个患者群体划分为亚组.
一个例子是mg游戏大厅的工作，以确定特定的白三烯驱动炎症, 疾病中支气管收缩和粘液的产生. mg游戏大厅的精准医学研究正在探索这些分子作为尿液生物标志物，以帮助对患者的疾病进行分类，并将其与他们更有可能产生反应的靶向治疗相匹配.
慢性肾病
慢性肾脏疾病(CKD)
慢性肾脏疾病(CKD)包括各种原发疾病和进展阶段, 患者群体是高度异质性的. 目前基于症状的方法忽略了不同的潜在机制. mg游戏大厅的目标是缩小这一差距, 通过发现疾病的潜在遗传和分子驱动因素，为合适的病人找到合适的治疗方法.Pernille Laerkegaard Hansen，MG游戏生物科学肾部执行董事兼主管.
使用独特的数据集, 该团队应用机器学习和人工智能算法将患者分为亚类. 第一次, mg游戏大厅的研究表明，这些基于分子数据的疾病分类与以往CKD的临床分类不同. mg游戏大厅现在正在寻找尿液生物标记物，可以用来无创地识别患者的分子疾病类别, 让mg游戏大厅更精确地选择合适的病人进行合适的试验. 在未来, mg游戏大厅的目标是根据个体疾病提供量身定制的治疗, 或病人, 由分子疾病驱动因素决定的类别.
慢性阻塞性肺疾病
慢性阻塞性肺疾病(COPD)
“在慢性阻塞性肺疾病(COPD)方面，尽管它是全球第三大死亡原因，但几十年来mg游戏大厅几乎没有看到什么创新.2 为了解决这个问题, mg游戏大厅正在剖析500多个异常表达的基因，并确定它们在疾病中的作用. 这种精准医疗方法将帮助mg游戏大厅确定改变生活的药物的潜在新靶点.MG游戏生物科学COPD执行董事兼主管Ken Grime说.
通过靶向COPD的疾病驱动因素, 比如氧化应激, 细胞衰老, 慢性炎症和纤维化, mg游戏大厅的目标是开发专注于疾病改变的精准药物，以减缓和阻止疾病的进展.
一个新的研究领域是氧化应激的上游介质髓过氧化物酶(MPO)。. MPO是一种导致炎症诱导的组织损伤和疾病恶化的酶. mg游戏大厅的精准医疗方法将利用检测血液和痰中MPO水平的升高. mg游戏大厅正在即将进行的第二阶段研究中对此进行分析，以确定其作为非侵入性生物标志物的潜力. 在临床开发管道的早期结合精准医学方法将能够为后续临床试验确定合适的患者.
心脏衰竭
心脏衰竭
在心力衰竭(HF)中, 患者可能有多种合并症, 任何一种都可能影响他们对心力衰竭治疗的结果和反应. 为了实现mg游戏大厅的精准医疗方法，mg游戏大厅需要了解分子和基因景观, 包括合并症的影响，如慢性肾脏疾病或肥胖.Kenny Hansson，MG游戏生物科学心血管部执行董事兼主管.
针对心衰的关键机制，包括广泛的炎症, 纤维化, 肥厚和微血管功能障碍是重中之重.
许多心衰病例都有遗传成分，通过鉴定基因组中的变异，mg游戏大厅可以获得新的遗传见解. 扩张型心肌病的遗传驱动因素之一是磷蛋白基因的突变, 哪一种与心肌收缩和松弛受损有关. 这种理解使得探索这种基因变异以开发潜在的新治疗靶点成为可能.
非酒精性脂肪肝
非酒精性脂肪性肝炎(NASH)
“Our precision medicine approach in Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH) is two-fold; firstly, mg游戏大厅的目标是识别存在致病基因变异的正确患者, 然后mg游戏大厅用新的反义寡核苷酸(ASO)疗法选择性地破坏这种蛋白的表达.David Baker，MG游戏生物科学代谢部执行董事兼主管.
NASH是一种多组分疾病，具有高度未满足的需求和严重的患者预后. 处于精准医学研究的前沿, mg游戏大厅的目标是与NASH相关的基因突变, 哪些因素导致患病风险增加了大约四倍.
例如, PNPLA3基因的单核苷酸替换严重损害肝细胞正常的脂肪分解. 相反, 在PSD3和HSD17B13基因中, 单核苷酸替代对NASH具有保护作用. mg游戏大厅正在研究如何下调PNPLA3以模拟PSD3和HSD17B13基因突变的保护作用.
系统性红斑狼疮
系统性红斑狼疮(SLE)
“mg游戏大厅的研究正在开启免疫系统科学，以解决系统性红斑狼疮(SLE)的重大未满足需求。. 这种复杂的疾病是由多种细胞类型和介质驱动的, mg游戏大厅正在用mg游戏大厅的精准医疗方法来探索这些问题.MG游戏生物科学免疫学执行董事Tatiana Ort说.
SLE是一种慢性免疫驱动疾病，机体免疫系统攻击身体任何部位的健康组织.
mg游戏大厅的精准医学方法的前沿是干扰素(IFN)途径，它在SLE中起着核心炎症作用. 大约四分之三的SLE患者IFN基因特征升高，临床试验表明，过度表达与积极的治疗反应相关.
利用这种精确的指导研究可以将这种方法扩展到其他条件下, 尽管症状可能不同, 潜在的1型IFN基因标记是保守的.
应用最先进的技术
mg游戏大厅的技术驱动方法正在加速mg游戏大厅设计和开发新的精准药物和诊断测试的方式, 推动科学发现的新时代.
了解基因组: 近年来，mg游戏大厅从……获得了宝贵的知识 患者数据库 这有助于mg游戏大厅将基因图谱和基因突变与特定的健康结果相匹配. 基因组技术的不断进步使mg游戏大厅能够根据潜在的疾病机制将患者划分为亚组，并确定最合适的遗传靶点. mg游戏大厅还对……进行了重大投资 multi-omic技术 (基因组学, 转录组, 蛋白质组学, 代谢组学, 脂质组学是解决慢性疾病多基因缺陷的关键.
寻找新的目标: mg游戏大厅正在将mg游戏大厅丰富的数据集与外部患者数据来源相结合，并应用人工智能和机器学习来发现数据与疾病之间的关联, 以前所未有的速度实现医疗保健突破. mg游戏大厅是 与benevolentai合作 创建知识图谱，使mg游戏大厅能够分析大量的科学数据，看到基因目标之间潜在的相互作用, 表达与疾病.
彻底改变成像: 利用先进的成像技术，mg游戏大厅现在可以在分子水平上捕捉细胞之间的相互作用，这些相互作用可以定义一种疾病, 以及监测基于组织生物标志物对药物反应的调节的治疗效果.
mg游戏大厅正在把这些先进的成像技术应用到临床试验中, 重新定义终点以证明靶向治疗对疾病的改善.
为慢性病患者争取更美好、更健康的未来
全球范围内, 卫生保健系统正在寻求新的战略，以减轻与慢性病有关的负担. 精准医疗为患者提供了明显的优势, 卫生保健系统和参与提供护理的人员——通过早期诊断, 避免不必要的治疗, 疾病过程的改善和更好的结果.
精准医疗的潜力
病人
减少试错
医生
患者受益于改善的结果
付款人
只支付正确的治疗费用
监管机构
功效及安全性
科学
了解疾病，量身定制治疗
通过使治疗能够针对正确的患者, 精准医疗代表了一种新的医疗模式, 从目前往往依靠“试错”来找到最佳治疗方法的无针对性方法发展而来. 因为不太可能有效的治疗方法被避免了, 药物浪费更少, 更少的副作用和总医疗保健利用，包括住院时间缩短, 为已经捉襟危肘的卫生保健系统节省开支，并为慢性病提供更可持续的护理.
